驯鹿生物伊基奥仑赛注射液（Fucaso）获韩国食品药品安全部孤儿药资格认定

2025年7月9日，中国南京、上海、美国旧金山——驯鹿生物，一家致力于细胞和抗体创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，宣布韩国食品药品安全部（Ministry of Food and Drug Safety, MFDS）授予其自主研发的靶向BCMA的CAR-T细胞治疗产品伊基奥仑赛注射液（Fucaso）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗既往经过至少三线治疗后出现疾病进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

目前，韩国MFDS对孤儿药的认定标准为：1）发病人数少于20,000人；2）药物用于治疗尚未开发出适当疗法的疾病，或与现有替代疗法相比安全性/有效性明显提高。对于“境外有药，境内无药”的孤儿药，韩国鼓励孤儿药进口*。伊基奥仑赛注射液获得ODD后有望加速在韩国的注册审批，使当地患者早日获益。

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示：“此次伊基奥仑赛注射液在韩国获得孤儿药资格认定，是继今年5月获得沙特阿拉伯ODD后，该产品取得的又一重要国际监管认可。这一认定有望加快这款CAR-T药品在韩国的可及性。驯鹿生物正以‘多国并行、区域协同’的国际注册战略，推动该创新细胞疗法在更多国家和地区获批上市，惠及更广泛的患者群体。”

*《可获得性视角下韩国孤儿药供应保障体系研究及启示》杨伊凡，谢金平，翁婷婷，闫丽羽，邵蓉（中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心，南京211198）

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（MM）在全球是第二常见的血液系统恶性肿瘤。根据Globocan数据，2022年全球多发性骨髓瘤发病率为1.8/10万，5年患病率为6.8/10万。尽管当前抗骨髓瘤治疗取得了进展，但MM仍大多无法治愈，且易多次复发，并倾向于对多种药物类别产生耐药性，给治疗带来了重大挑战。因此，对于复发或难治性MM的治疗，除了当前抗骨髓瘤疗法外，仍迫切需要新的治疗选择，以实现深度且持久的疗效。

关于伊基奥仑赛注射液（Fucaso）

Fucaso（伊基奥仑赛注射液）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，福可苏®具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解，持续守护多发性骨髓瘤患者。